19-letni Piotr walczy z czwartą wznową białaczki. NFZ odmawia wsparcia

Piotr Turek i trudna walka z białaczką

Piotr Turek, 19-latek z Korczyna, zmaga się od piętnastu lat z ostrą białaczką limfoblastyczną. Teraz staje do najtrudniejszej walki – zmierza się z czwartą wznową choroby. Wcześniej kosztowna i innowacyjna immunoterapia CAR-T uratowała mu życie – polegała ona na zmodyfikowaniu limfocytów T, aby skutecznie eliminowały komórki białaczkowe. Niestety, dziś Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) wypiera się dalszej refundacji leczenia, odmawiając pokrycia kosztów kolejnej terapii.

 

System refundacji kontra rzeczywistość pacjentów

Sprawa Piotra odsłania poważne niedociągnięcia obowiązującego programu lekowego. NFZ wyklucza pacjentów, którzy już otrzymali terapię CAR-T, uznając to leczenie za kryterium dyskwalifikujące kolejne dawki.

• Od 2021 roku terapia CAR-T została zrefundowana u 340 pacjentów, przy łącznych nakładach sięgających 457 mln zł.
• Polski program lekowy zabrania ponownego zastosowania terapii CAR-T anty-CD19, nawet jeśli choroba uległa wznowie i poprzednie limfocyty CAR-T zanikły.

 

Historia choroby i kosztowne przełomy

Diagoniza Piotra postawiona została, gdy miał zaledwie cztery lata – chorował na ostrą białaczkę limfoblastyczną, która opanowała aż 98% jego szpiku kostnego. Przeszczep komórek krwiotwórczych nie przyniósł efektu, a kolejne wznowy zmuszały do stosowania standardowej chemioterapii, która wyczerpała możliwości leczenia.

Przełom nastąpił dopiero w 2021 roku, gdy rodzina, dzięki zbiórce internetowej, zgromadziła około miliona złotych na nierefundowaną wtedy terapię CAR-T. Efekt był spektakularny – remisja trwała ponad trzy lata. Niestety, w marcu 2025 roku doszło do kolejnego zaostrzenia choroby. Guz wywołał ból kręgosłupa i niedowład kończyn, a neurochirurdzy mogli go usunąć jedynie częściowo, bo dalsza operacja groziłaby trwałymi uszkodzeniami.

Specjaliści z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego „Przylądek Nadziei” we Wrocławiu wskazują na drugą terapię CAR-T jako jedyną nadzieję dla Piotra. Program lekowy jednak całkowicie blokuje dostęp do ponownej infuzji, nie pozostawiając miejsca na wyjątkowe sytuacje.

 

Problem zespołu Nijmegen i ograniczenia terapii

Sytuację Piotra dodatkowo komplikuje zespół Nijmegen (Nijmegen Breakage Syndrome) – rzadka, genetyczna mutacja genu NBN, która skutkuje zaburzeniami naprawy DNA. Jest to mutation częściej występująca w Europie Środkowej. Osoby z tym zespołem są bardziej narażone na rozwój nowotworów krwi, takich jak białaczki i chłoniaki. Co istotne, są też wyjątkowo wrażliwe na standardową chemioterapię i radioterapię, które dodatkowo uszkadzają ich materiał genetyczny.

W tym kontekście terapia CAR-T jest jedną z niewielu metod, która minimalizuje dalsze uszkodzenia DNA u chorych z zespołem Nijmegen, co czyni ją szczególnie istotną dla takich pacjentów.

 

Program lekowy B.65 i systemowa bezradność

Regulamin programu B.65 jasno wskazuje, że pacjent po wcześniejszym leczeniu terapią CAR-T anty-CD19 nie jest uprawniony do kolejnej dawki. Przepis opracowano w czasie, gdy brakowało danych o skuteczności powtórnej infuzji. Obecnie jednak publikacje zagranicznych ośrodków wskazują, że u części pacjentów możliwe jest uzyskanie pozytywnego efektu, zwłaszcza jeśli od pierwszego leczenia minęły co najmniej dwa lata, a komórki pamięci CAR-T już zanikły.

Polski system nie przewiduje jednak oceny indywidualnych przypadków, a procedury odwoławcze są długotrwałe i mogą przekraczać czas, jaki pacjent może bezpiecznie czekać na leczenie.

 

Ratunkowy dostęp do terapii, czyli procedury zastępcze

Choć lekarze mogą jeszcze ubiegać się o Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) – indywidualną zgodę ministra zdrowia przy wyczerpaniu standardów leczenia, jest to metoda wymagająca rozbudowanej dokumentacji, opinii konsultanta krajowego oraz dostępności środków w budżecie. W praktyce procedura bywa skomplikowana i mało skuteczna.

Dodatkowo rodzina rozważa włączenie Piotra do zagranicznego badania klinicznego re-CAR-T, jednak tamtejsze kryteria wykluczają pacjentów z aktywnym guzem rdzeniowym.

Zatem pozostaje czas i nadzieja, że system w końcu dostrzeże indywidualne potrzeby pacjentów jak Piotr i przestanie traktować ich jak numer w statystykach.